基因疗法出现严重副作用 美宣布暂停试验

【明慧网2002年10月7日】美国食品和药物管理局3日宣布，暂停在美国境内开展的针对“X-Linked Form of Severe Combined Immune Deficiency Disease (简称XSCID)”的基因疗法试验，原因是法国进行的试验中，患病儿童得了类似白血病的疾病。

所谓“XSCID”，是指那些一生下来就患有重度先天性综合型免疫缺陷的儿童，他们无法产生健全的免疫系统，必须在形似气泡的无菌隔离舱中生存。骨髓移植是治疗“XSCID”儿童的手段之一，但成功率过低，因此基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。

据《纽约时报》4日报道，暂停的试验共有三项，除法国外，分别在美国洛杉矶儿童医院和位于马里兰州的美国国家卫生研究所进行。法国方面也已暂停了类似试验。

专家和研究人员担心这次事件再次给基因治疗前景蒙上阴影。1999年9月，美国18岁青年格尔辛格在宾夕法尼亚大学的基因治疗试验中意外死亡，给基因疗法研究蒙上一层浓重阴影。随后，法国科学家菲舍尔在2000年4月宣布，他和同事用基因疗法治愈了3名“XSCID”儿童，这一成果被认为是基因疗法研究史上首次真正的成功，再次鼓起人们对基因疗法的信心。菲舍尔等人在过去几年中用基因疗法对11名“XSCID”儿童进行了试验，10名治疗效果都比较理想。

但最近，他们在研究中发现，一名1999年10月成功接受治疗的儿童，体内一种白血球水平异常增高，类似白血病，这种现象此前在其他试验中从来没有观察到过。研究人员还发现，化疗虽然对这名儿童能起到效果，但无法清除异常增多的白血球。发现这一情况后，菲舍尔向法、美医疗主管机构和一些同行进行了通报。美食品和药物管理局等随后作出了暂停有关试验的决定。

基因疗法为什么会引发类似白血病的症状，其中原因尚不清楚。据悉，美食品和药物管理局已决定下周召集紧急会议，就基因疗法下一步的走向等问题听取法国和美国专家意见。